宝安区政府和中国医学科学院北京协和医学院组织工程研究中心近日在北京举行“干细胞新药研发及临床转化基地项目”合作框架协议签署仪式。
根据合作框架协议，该项目团队将在宝安区设立深圳干细胞新药研发实体和干细胞新药研发与转化实验室等，开展干细胞新药的创新性基础与药学机理研究、干细胞治疗多种重大疾病的新药研发、临床试验研究及成果转化。
据宝安区投资推广署向记者提供的项目可行性研究报告，今后五年之内，项目最有可能实现产业化的是干细胞新药“骨髓原始间充质干细胞”，亚全能干细胞规模化制备与存储技术体系等。
“骨髓原始间充质干细胞”是该团队研发的我国第一个干细胞新药，也第一个获得国家食品药品监督管理局批准进入临床试验的干细胞治疗药物产品。该药系异基因骨髓来源中提取制备的亚全能干细胞药物产品。该药物适应症为各类需要接受骨髓移植的重症血液病患者，包括急性白血病第一次完全缓解期患者、慢性粒细胞白血病慢性期患者、慢性淋巴细胞白血病患者等。根据已经完成的临床试验数据结果分析，使用该药能够大幅提高骨髓移植成功率及移植后抗排异反应的发生。
据介绍，传统的干细胞移植受配型的限制较大，有大量不能找到合适配型的病人只能接受保守的治疗以维持生命。而原始间充质干细胞移植技术在很大程度上克服了配型的局限，对供者和受者之间的配型要求低于其他干细胞移植技术，以往不符合移植条件的半相合供体父母可给子女移植，大大增加了供者来源，免疫排斥反应明显减弱。
治疗的费用也将降低。传统的干细胞移植治疗，例如白血病等血液疾病，每例的费用在30万元以上，加上手术后的无菌状态观察治疗，其总的费用在50万到60万元左右。新的治疗方案在每例30万元左右，并且会随着治疗规模的进一步扩大下降到20万元左右。
此外，“骨髓原始间充质干细胞”在临床上的成功应用，对于将亚全能干细胞应用于临床多种疾病的治疗有着重要的意义。
所谓亚全能干细胞，是人体多种组织在发育过程中存留有一种具备多系分化能力的成体多能干细胞，这类细胞在胚胎发育为个体后仍具有全能基因组，在适当微环境下激活此类细胞的组织特异性基因表达程序，即可跨系分化为各种组织细胞，以维持人体发育和新陈代谢的平衡。通过移植，可以使其参与受损组织的再生与修复。将亚全能干细胞诱导并增殖到移植剂量，经合适途径移植给病人，通过参与组织细胞的再生与修复，修复并重建病变或衰老的组织器官与功能，可用于治疗目前尚不能用传统治疗手段治愈的疾病，包括恶性肿瘤、血液病、心脑血管病等占人口总死亡率60%以上的危重疾病，多组织器官损伤、退行性病变如帕金森综合征、自体免疫性疾病以及烧伤等。
